Thêm cơ hội sống cho người bệnh ung thư giai đoạn cuối

Lễ công bố dự án VISTA-1 diễn ra sáng ngày 12/12 tại Hà Nội, trước sự chứng kiến của Bộ Y tế, Bộ Ngoại giao và Trung tâm Dự phòng và Kiểm soát Bệnh tật Hoa Kỳ (CDC).

Theo đó, dự án VISTA-1 về thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị ung thư miễn dịch đường uống RBS2418 sẽ được triển khai bởi Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh và Viện Nghiên cứu Tâm Anh.

Lễ công bố dự án thử nghiệm thuốc uống điều trị ung thư mới diễn ra tại Hà Nội. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh.

Giải pháp đột phá trong điều trị ung thư giai đoạn cuối

Hiện nay, những hướng dẫn và khuyến cáo điều trị ung thư tại Việt Nam tương đồng với thế giới, nhưng các liệu pháp điều trị vẫn còn nhiều hạn chế, đặc biệt là cho ung thư đại trực tràng di căn. Do tình trạng bệnh nặng, thường phát hiện ở giai đoạn muộn, khả năng đáp ứng điều trị không cao. Hóa trị là một trong những phương pháp điều trị chính cho nhiều loại ung thư ở giai đoạn di căn. Dẫu vậy, theo thời gian phần lớn các trường hợp tế bào ung thư vẫn phát triển trở lại sau hóa trị, nguy cơ chuyển nặng hơn.

Liệu pháp miễn dịch, một bước tiến đáng kể trong điều trị ung thư trong 10 năm qua trên toàn cầu, cũng chỉ có hiệu quả với khoảng 5% bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn. Do đó cả thế giới đang rất cần những giải pháp cho 95% bệnh nhân còn lại, nhất là những bệnh nhân không đáp ứng với các phác đồ điều trị hiện có.

Nghiên cứu VISTA-1 hướng tới nỗ lực mang lại giải pháp đột phá khi sử dụng cơ chế miễn dịch để điều trị ung thư giai đoạn cuối và không còn đáp ứng với các phương pháp hiện tại. Trước mắt, nghiên cứu tập trung vào bệnh ung thư đại trực tràng di căn, tiến triển, thất bại hoặc không dung nạp với các liệu pháp điều trị trước đó, từ đó mở ra cơ hội sống cho người bệnh khi được tiếp cận với một giải pháp mới tiên tiến và tiềm năng.

Công trình nghiên cứu này thuộc Công ty công nghệ sinh học Hoa Kỳ Riboscience, được phát triển bởi nhóm chuyên gia danh tiếng, gồm GS.TS.BS Jeffrey S. Glenn, Giáo sư Y khoa danh dự Joseph D Grant tại trường Đại học Y Stanford, TS Klaus Klumpp, TS Mark Smith, Trưởng khoa Hóa dược Đại học Stanford.

Các nhà khoa học đã phát minh ra loại thuốc miễn dịch đường uống có tên RBS2418. Thuốc kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, thông qua cơ chế chuyển đổi "tình trạng miễn dịch" của khối u từ "lạnh" sang "nóng". Thuốc dạng uống, dễ sử dụng, tiết giảm chi phí, tăng cơ hội tiếp cận cho nhiều bệnh nhân, nhất là đối với bệnh ung thư vốn có chi phí điều trị rất cao.

Giai đoạn 1 được thử nghiệm tại 10 điểm nghiên cứu uy tín ở Mỹ. Dữ liệu từ các nghiên cứu này cho thấy RBS2418 có hiệu quả tiềm năng chống lại sự tiến triển của khối u, cả khi sử dụng đơn lẻ hay kết hợp với thuốc ức chế chốt kiểm miễn dịch (anti PD-1); an toàn trên người bệnh ung thư. Nhờ đó, phát minh này tiếp tục được FDA Hoa Kỳ phê duyệt nghiên cứu ở giai đoạn 2 về hiệu quả đáp ứng trên người bệnh ung thư.

Theo GS.TS.BS. Jeffrey S. Glenn, RBS2418 là loại thuốc đầy hứa hẹn, có khả năng tạo ra cuộc cách mạng trong điều trị ung thư đại trực tràng. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh.

Bước tiến mới của ngành y tế Việt Nam

RBS2418 là loại thuốc điều trị ung thư miễn dịch đường uống tiềm năng được FDA Hoa Kỳ phê duyệt thử nghiệm lâm sàng pha 2A vào tháng 9/2024. Đầu tháng 12 năm nay, Bộ Y tế quyết định phê duyệt triển khai thử nghiệm tại Việt Nam.

Tiến sĩ Nguyễn Ngô Quang, Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo, đại diện Bộ Y tế cho biết, đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2A thuốc điều trị ung thư đầu tiên và duy nhất tại Việt Nam tính đến thời điểm này (thử nghiệm lâm sàng được chia thành 4 giai đoạn, gồm giai đoạn 1, 2A, 2B, 3 và 4).

Đồng thời đây cũng là lần đầu tiên một xét nghiệm chỉ dấu sinh học mới (những đặc điểm, thông tin về bệnh ung thư của mỗi cá thể người bệnh), được chuyển giao kỹ thuật ngay từ khi bắt đầu để thực hiện tại phòng xét nghiệm trung tâm cho tất cả các địa điểm nghiên cứu ở Việt Nam, không phải chuyển mẫu về phòng xét nghiệm ở nước ngoài. Trước đó, Việt Nam thường chỉ tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc mới ở giai đoạn 3.

Tiến sĩ Nguyễn Ngô Quang đại diện Bộ Y tế phát biểu tại lễ công bố dự án VISTA-1. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh.

Dự kiến ở giai đoạn 2A, VISTA-1 sẽ thu tuyển 150 bệnh nhân tại cả Hoa Kỳ và Việt Nam. Cơ sở triển khai đầu tiên tại Việt Nam là Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội và Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh TP.HCM, sau đó mở rộng thêm tại 3 bệnh viện lớn khác trong thời gian tới.

Để trở thành điểm nghiên cứu chính thức của VISTA-1, Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh, Viện Nghiên cứu Tâm Anh đã chủ động tiếp cận tham gia ngay từ thời điểm rất sớm của nghiên cứu ban đầu tại Mỹ. Đồng thời, đầu tư lớn về nhân sự, thiết bị máy móc, quy trình làm việc. Các bác sĩ phối hợp tham gia với các chuyên gia tại Mỹ xây dựng đề cương nghiên cứu, đầu tư và tiếp nhận chuyển giao công nghệ để phát triển hệ thống phòng labo trung tâm hiện đại đạt tiêu chuẩn quốc tế, có thể thực hiện chỉ dấu sinh học song song với phòng Labo nghiên cứu tại Mỹ.

GS.TS.BS. Jeffrey S. Glenn cho biết, ông rất ấn tượng với sự chuyên nghiệp, hạ tầng hiện đại, chuyên sâu của Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh. Đánh giá cơ hội hợp tác với Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh và Viện Nghiên cứu Tâm Anh lần này, ông đặc biệt nhấn mạnh: “Tôi tin rằng cùng nhau, chúng ta sẽ làm nên lịch sử".

VISTA-1 mang ý nghĩa to lớn đối với người bệnh ung thư khi được tiếp cận với thuốc mới của Mỹ (FDA) ngay tại Việt Nam, không còn phải tìm kiếm, đăng ký và chờ cơ hội may mắn ở nước ngoài, góp phần mở ra cánh cửa hy vọng mới với người bệnh ung thư giai đoạn cuối.

Đây còn là bước tiến quan trọng cho ngành y tế và khoa học đổi mới, đột phá tại Việt Nam khi đã có đủ năng lực nghiên cứu và phát triển khoa học, sẵn sàng đáp ứng các điều kiện để có thể tiếp nhận, triển khai các nghiên cứu lâm sàng ở giai đoạn rất sớm. Các bác sĩ, các nhà khoa học Việt Nam cũng có thêm cơ hội học tập các quy trình nghiên cứu phát triển thuốc mới rất chuyên nghiệp, nghiêm ngặt và ở một đẳng cấp cao.

Việc tham gia vào các dự án thử nghiệm lâm sàng như VISTA-1 cũng giúp Việt Nam thiết lập được cơ sở dữ liệu điều trị trên người Việt, góp phần hoàn thiện hồ sơ thuốc mới và là điều kiện quan trọng để có thể thúc đẩy quá trình cấp phép lưu hành thuốc mới trong nước.

Bác sĩ Phương Lễ Trí, Giám đốc Điều hành Viện Nghiên cứu Tâm Anh, khẳng định: “VISTA-1 được đánh giá là một bước tiến quan trọng trong cuộc chiến chống ung thư nói chung, trước mắt là ung thư đại trực tràng. Nỗ lực để có thể mang được thuốc tiềm năng này về Việt Nam là cơ hội quý báu cho những bệnh nhân giúp họ có thêm cơ hội được sống khỏe mạnh”.

Bác sĩ Phương Lễ Trí khẳng định tầm quan trọng của dự án VISTA-1 trong cuộc chiến chống ung thư. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh

Trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, giai đoạn 1 đánh giá tính an toàn của thuốc RBS2418 trên một nhóm nhỏ người bị các bệnh ung thư mô đặc khác nhau và đã, đang thực hiện thành công tại Mỹ. Giai đoạn 2 của thử nghiệm lâm sàng thường được chia thành hai pha nhỏ: 2A và 2B, mỗi pha có mục tiêu và quy mô khác nhau.

Pha 2A là bước đầu tiên trong việc đánh giá hiệu quả của thuốc trên một nhóm bệnh nhân đích. Mục tiêu chính của pha này là xác định hiệu quả của thuốc với các liều dùng tối ưu khác nhau được dự đoán, tức là liều lượng vừa đủ để mang lại hiệu quả điều trị mà không gây ra tác dụng phụ quá mức. Do đó, pha 2A thường được thực hiện trên một nhóm bệnh nhân nhỏ (vài chục đến khoảng 100 người).

Sau khi đã xác định được liều lượng tối ưu ở pha 2A, nghiên cứu sẽ chuyển sang pha 2B với quy mô lớn hơn (vài trăm bệnh nhân). Mục tiêu của pha 2B là khẳng định hiệu quả của thuốc ở liều lượng đã chọn và tiếp tục đánh giá tính an toàn trên quy mô rộng hơn.

Phạm vi nghiên cứu được mở rộng thêm qua đánh giá hiệu quả trên các nhóm bệnh nhân đa dạng hơn về độ tuổi, tình trạng sức khỏe, và các yếu tố khác. Kết quả của pha 2B sẽ là cơ sở quan trọng để thiết kế cho thử nghiệm giai đoạn 3 với quy mô nhóm bệnh nhân lớn hơn, mang tính ứng dụng cao cho thực hành sau này khi được cấp phép.

Giai đoạn 3 so sánh hiệu quả của thuốc mới với phương pháp điều trị tiêu chuẩn trên một nhóm bệnh nhân lớn. Cuối cùng, giai đoạn 4 theo dõi hiệu quả và tác dụng phụ lâu dài của thuốc sau khi được cấp phép lưu hành và áp dụng trong thực tế. Trong quá trình nghiên cứu và phát triển một loại thuốc mới, thử nghiệm lâm sàng đóng vai trò then chốt để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc trên người.

Người bệnh ung thư giai đoạn cuối sẽ có cơ hội tiếp tục được điều trị bằng thuốc RBS2418 tại Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh.

WHO thống kê, mỗi năm tại Việt Nam có hơn 120.000 người tử vong vì ung thư. Trong đó, ung thư đại trực tràng có xu hướng tăng đáng kể và dự báo sẽ tiếp tục gia tăng trong những năm tới. Dự án Globocan của Cơ quan Nghiên cứu Ung thư Quốc tế (IARC) ước tính, đến năm 2045, tỷ lệ tử vong do ung thư đại trực tràng có thể tăng lên đến 80% so với hiện nay.

Một trong những thách thức lớn trong điều trị ung thư đại trực tràng là bệnh thường được phát hiện ở giai đoạn muộn, tỷ lệ di căn cao. Thống kê cho thấy 15-30% bệnh nhân ung thư đại trực tràng mới thường được chẩn đoán khi đã ở giai đoạn di căn, 50-60% trường hợp ung thư tại chỗ cuối cùng tiến triển thành di căn. Việc phát hiện muộn ở giai đoạn nặng khiến quá trình điều trị gặp nhiều khó khăn, tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn chỉ khoảng 10-20%.

TS.BS Vũ Hữu Khiêm, Trưởng khoa Ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội cho biết ở Việt Nam, nếu dùng thuốc đích hoặc thuốc miễn dịch, tỷ lệ sống sau 5 năm của nhiều người bệnh ung thư giai đoạn di căn có thể lên tới 30-40%.

Bước tiến mới điều trị ung thư thực quản: Phẫu thuật nội soi hoàn toàn với ống dạ dày Thực quản là đoạn ống tiêu hóa nối giữa cổ họng và dạ dày. Ung thư thực quản đứng thứ tám trên toàn cầu cả ...

Bộ Y tế cảnh báo người dân không mua các thuốc điều trị ung thư qua mạng Cục Quản lý Dược, Bộ Y tế vừa đưa ra thông tin cảnh báo người dân không mua các thuốc điều trị ung thư được ...

Hiểu đúng về cây xạ đen điều trị bệnh nhân ung thư Xạ đen là loại dược liệu quý với những hoạt chất phòng chống ung thư, hỗ trợ điều trị bệnh nhân ung thư, ức chế ...